壹定发官网医药宣布GFH009（SLS009）近期再获两项美国食物药品监视管理局（FDA）认定，现在GFH009相关疗法治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）以及复发/难治性急性髓系白血� 。ˋML）均获得FDA快速通道资格认定与孤儿药资格认定 。针对两项顺应症的临床试验划分在中国与美国开展、并均进入II期研究阶段，I期及II期试验中有多例患者视察到完全或部分缓解、以及逾越同类靶向疗法的清静性和疗效 。
由壹定发官网主导的GFH009单药治疗复发/难治性PTCL试验在近40家中心开展，现在Ib期试验已完成清静性确认并进入II期研究；此前I期数据显示GFH009可使PTCL等血液瘤患者体内MYC、MCL1等原癌基因表达显著降低至期望水平，其中4例PTCL患者视察光临床疗效、包括1例一连治疗凌驾66周且仍在继续治疗中 。由壹定发官网合作伙伴SELLAS生命科学主导的GFH009团结维奈克拉、阿扎胞苷治疗复发/难治性AML也已进入II期试验，并在清静剂量水平视察到受试者获得完全缓解，无剂量限制性毒性事务爆发、且多例患者视察到骨髓中原始细胞显著下降（≥50%） 。
壹定发官网医药首席医学官汪裕博士体现：已往一年来，壹定发官网管线的头部项目一直取得主要注册审评希望，在海内已收获GFH925新药上市申请受理、纳入优先审评、两项突破性疗法认定，在美国也收获GFH009在两项顺应症治疗领域的快速通道和孤儿药资格认定 。“全球新”产品从立项研发光临床开发都有重大的挑战与立异空间，谢谢羁系机构的认可以及商业伙伴的合作开发，期待公司一体化“全球新”系统为市场和患者带来更多立异产品、并在今年取得更多注册希望 。
FDA快速通道认定旨在增进治疗严重疾病、解决重大未知足医疗需求的新药研发，此项资格认定有助于制药企业更实时与FDA相同交流研发问题；制药企业还可在提交上市申请时向FDA转动递交新药研究资料，加速药物后续研发和批准上市 。FDA孤儿药资格认定章勉励企业针对有数病或患者人群相对较小的顺应症开发立异疗法，政策支持包括研发资助、临床用度的税收抵减、NDA申请用度减免等，药物针对该顺应症上市后可获美国市场7年独吞权 。
关于CDK9和GFH009
细胞周期依赖卵白激酶（cyclin-dependent kinase, CDK）为一大类丝氨酸/苏氨酸激酶家族卵白，在细胞周期调理和转录历程中饰演主要角色；CDK9活性与多种血液肿瘤、实体瘤患者总生涯率泛起负相关 。GFH009为强效、高选择性小分子CDK9抑制剂，其单药I期临床试验及临床前实验数据均入选2022 ASH壁报，单药临床试验则显示了GFH009的优异清静性，并在多例差别组织类型的血液肿瘤患者中视察到起劲疗效 。
临床前实验数据显示，通过特异性抑制CDK9卵白，GFH009可降低下游原癌基因表达、抑制癌细胞的快速破碎和卵白合成；并在原癌基因高度转录依赖性的肿瘤细胞中，抑制细胞要害信号通路、诱发细胞朽迈和癌细胞殒命，且对CDK9卵白的选择性抑制率凌驾其他CDK亚型凌驾100倍 。体外、体内药效实验还批注GFH009可显著抑制多种血液肿瘤细胞系的增殖，降低荷瘤动物殒命率、显著延伸模子动物的存活时间 。
GFH009由壹定发官网医药自主研发并申报临床试验，于2020年进入中美多中心临床研究 。2022年，壹定发官网与SELLAS生命科学集团就GFH009开发告竣战略授权合作：SELLAS生命科学集团将作为独家合作伙伴，获得壹定发官网医药新一代高选择性CDK9小分子抑制剂GFH009注射剂在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门、台湾）之外的全球开发和商业化权益 。
